科学岛”发现新型急性髓性白血病抑制剂

doco2012

近日，中科院合肥研究院健康所刘青松药学团队在急性髓性白血病药物研发方面取得新进展。研究团队发现了一种新型热休克蛋白HSP70抑制剂QL47，它可以有效地抑制急性髓系白血病细胞增殖。

急性髓系白血病是一种骨髓造血干细胞的恶性增殖导致的血液系统肿瘤,发病快而且难以治愈,5年生存率小于33%。在急性髓性白血病中，大约四分之一的患者携带FLT3基因突变,这个突变会导致蛋白过度活化,进而导致白血病细胞的异常增殖。目前在临床上使用针对这个蛋白的药物能够起到较好的治疗疗效，但是长期使用后会产生耐药。因此，针对FLT3-ITD突变的急性髓性白血病开发新型的治疗策略具有重要的临床意义。

此前，刘青松药物学团队一直致力于开发具有自主知识产权的抗肿瘤药物,其中，自主研发的针对急性髓系白血病创新靶向药物HYML-122正在进行临床二期试验。研究人员在工作中发现了一个靶向热休克蛋白HSP70的化合物QL47,它可以抑制白血病细胞扩增，并且可以解决耐药问题。实验发现，利用这种方法能够有效抑制癌症细胞的增殖,并且显著延长动物的生存时间。这些结果表明这个新的靶点HSP70是针对这一类型白血病的潜在的治疗手段。但是，由于这个化合物成药性不足,有一定的毒性。目前，研究人员正在针对这个化合物进行结构的优化。“我们正在做一些测试和优化，希望在不久的将来，能给癌症患者提供一个安全高效的抗肿瘤药物。”刘青松药学团队成员胡晨说